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張一帆
2025-05-09 20:53
2月18日，萬邦德（002082.SZ）發(fā)布公告披露，其自主研發(fā)的甲鈷胺治療肌萎縮側索硬化（ALS，漸凍癥）獲美國FDA孤兒藥資格認定。這是繼石杉堿甲系列產品獲得FDA三項孤兒藥及罕見兒科疾病認定后，公司在神經系統(tǒng)疾病治療領域的又一重要突破，標志著其創(chuàng)新藥研發(fā)能力獲得國際權威認可，全球化戰(zhàn)略布局進入加速期。
聚焦?jié)u凍癥治療“硬骨頭”
此次獲得孤兒藥資格認定的藥品聚焦的ALS，是一種因運動神經元受損而引起的神經系統(tǒng)疾病，常見癥狀包括肌肉無力、肌肉萎縮、肌束顫動、運動功能喪失、言語及吞咽困難、呼吸功能障礙、情緒及認知改變等，是一種致命疾病，確診后平均生存期為2至5年，大多數(shù)患者在確診后2到3年內因呼吸衰竭而死亡。
作為罕見病領域的“硬骨頭”，漸凍癥存在巨大的未滿足臨床需求。公告指出，美國每10萬人中有4.4例患病，全球范圍則達到4.42例。然而，目前尚無已知的治療方法可以阻止或逆轉ALS的發(fā)展，現(xiàn)有治療以延緩病程、改善生存質量為主，包括藥物治療、對癥支持治療和康復治療。其中對癥支持治療通過各類輔助器械維持患者日常生活，而康復治療則通過物理治療、言語治療和心理支持幫助提高患者的生活質量。
而在藥物治療領域，利魯唑（Riluzole）和依達拉奉（Edaravone）是目前僅有的兩種，在我國已上市的經FDA批準用于ALS治療的藥物，前者通過抑制谷氨酸釋放延緩疾病進展，后者則通過抗氧化應激減緩功能衰退。即便如此，據(jù)Stratistics MRC預測，2024年全球ALS治療藥物市場規(guī)模也已達到8.6億美元，2030年將達到23.1億美元，復合年增長率為12.6%。
希望來自此次公告所指向的甲鈷胺。公告指出，甲鈷胺具備雙重神經保護機制，并顯現(xiàn)出在治療神經退行性疾病中的潛在價值。臨床證據(jù)顯示ALS患者腦脊液中同型半胱氨酸水平顯著升高。而甲鈷胺可通過代謝調控減少同型半胱氨酸蓄積，同時也可直接保護神經元免受谷氨酸毒性，并在動物模型中促進神經再生與修復，如改善坐骨神經損傷和糖尿病神經病變中的傳導功能。
不僅限于動物實驗，甲鈷胺凍干粉針劑已由國際頭部藥企衛(wèi)材公司完成了臨床試驗并于2024年9月在日本獲批用于漸凍癥的治療。據(jù)悉，目前美國尚無甲鈷胺藥品上市。因此，公司此次認證不僅驗證了其科學價值，更有望打開全球最大醫(yī)藥市場的準入通道。
孤兒藥認證撬動臨床與商業(yè)雙重價值
值得一提的是，從商業(yè)邏輯看，孤兒藥認證帶來的7年市場獨占權、稅收抵免等政策紅利，預計可幫助公司降低不少研發(fā)成本，同時帶來潛在的可觀商業(yè)回報。公告也指出，公司將有機會在產品研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面享受美國的政策支持，包括臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費（2025年FDA的費率為大約3000萬元人民幣）、產品獲批后將享受7年的市場獨占權等。
據(jù)悉，美國FDA對孤兒藥的定義為用于治療、預防或診斷在美國影響不到20萬人的罕見疾病的藥物，藥企研發(fā)動力較弱，因此美國于1983年通過法案，通過政策助力藥企孤兒藥的研發(fā)、推廣與銷售。時至今日，每年FDA新批準的藥物和生物制劑中，孤兒藥已占很大一部分比例，2004年至2019年間這一比例已到達約三分之一。
獲得孤兒藥認證并完成后續(xù)一系列藥物研究，最終上市并實現(xiàn)商業(yè)化，既是行業(yè)對一家藥企研發(fā)實力的“國際認可”，更是企業(yè)勇于承擔社會責任的最好例證。對萬邦德而言，若甲鈷胺后續(xù)研發(fā)及產業(yè)化進程順利，無疑也將是公司在創(chuàng)新研發(fā)及國際化層面“邁步”、造福全球患者的最好例證。
不僅局限于公司層面，萬邦德甲鈷胺獲FDA孤兒藥認定，也標志著中國藥企在神經系統(tǒng)疾病領域的研發(fā)實力獲得國際認可。從機制創(chuàng)新到商業(yè)布局，這一突破既是對企業(yè)技術積累的檢驗，也是全球化戰(zhàn)略的關鍵落子。隨著石杉堿甲、甲鈷胺、多肽新藥等品種的持續(xù)推進，公司有望在罕見病治療領域構建差異化優(yōu)勢。
而毫無疑問，創(chuàng)新藥國際化是長周期系統(tǒng)工程，臨床驗證、市場準入等挑戰(zhàn)仍待公司持續(xù)攻克。如何將技術優(yōu)勢轉化為可持續(xù)的商業(yè)回報，將成為下一階段的核心命題。
